Terápia Génica.

No cabe duda que estamos frente al inicio de una nueva era médica, la era de la terápia génica, algo que seguramente ni los más optimistas la preveian tan pronto. Para empezar, el costo de secuenciar un genoma humano sigue desplomandose, la compañia Complete Genomics afirma tener la tecnología que permitirá secuenciar todo el genoma en tan solo 4400 dólares cada uno (ver nota), algo caro todavía dirán algunos, pero una nimiedad si los comparamos con los 300 millones que costaba en 2003, o los casi 600 mil del año pasado. A este paso pronto se llegará a la meta de secuenciar un genoma humano completo en 1000 dólares o menos.

Pero todo esto no servirá si no se puede personalizar el tratamiento de enfermedades en base a las condiciones genéticas de cada individuo, es por esta razón que trabajos como el publicado esta semana en la revista  Science adquieren enorme importancia, en este artículo Nathalie Cartier y colaboradores usarón la terápia génica para tratar a dos pacientes con una enfermedad del cerebro ligada al cromosoma X, llamada Adrenoleucodistrofia (o ALD por sus siglas), se sabe que esta enfermedad es causada por un malfuncionamiento del gen ABCD1, pues bien, lo que estos investigadores hicieron fue insertar una copia del gen "normal" en células troncales (stem cells) provenientes del propio paciente y reintroducirlas nuevamente ya con la copia funcional del gen. Para ello usaron un virus modificado derivado del VIH, logrando así, detener el progeso de la enfermedad ALD. Este exitoso tratamiento  de terápia génica marca el paso hacia el futuro donde se puedan tratar enfemedades congénitas.